Por primera vez logran corregir genes defectuosos en embriones
Los genes portadores de una enfermedad cardíaca hereditaria fueron modificados por primera vez en embriones humanos de manera exitosa, de acuerdo con un estudio publicado este miércoles en la revista Nature.
El estudio se realizó en la Universidad de Ciencias y de la Salud de Oregón en EU por científicos chinos, surcoreanos y estadounidenses. La herramienta utilizada es conocida como CRISPR-Cas9, la cual se dio a conocer en 2012.
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El gen portador de la cardiomiopatía hipertrófica, que fue eliminado en su totalidad, puede ocasionar la muerte súbita especialmente durante la práctica de deporte.
Este método "puede potencialmente servir para prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a las futuras generaciones", comentó durante una conferencia de prensa telefónica una de las autoras del estudio, Paula Amato.
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La investigación, que aún se encuentra en fase preliminar, le abre la posibilidad a grandes avances en el tratamiento de enfermedades genéticas. Esta técnica podría, en teoría, ser utilizada para producir bebes genéticamente modificados con el objetivo de elegir desde el color de los ojos hasta incrementar su fuerza física.
Los científicos, entre ellos el español Juan Carlos Izpisúa, del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk Jun Wu, recalcan que son resultados prometedores, pero preliminares y que es necesaria mucha más investigación para evitar efectos no deseados.
También participaron en el estudio la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, el Instituto de Ciencias Básicas de Corea del Sur y el laboratorio de ingeniería para la innovación de diagnóstico molecular BGI-Qingdao y Shenzhen.
Es la primera vez que se publica un artículo sobre edición genética en embriones humanos llevado a cabo en EU, con unos resultados que prueban que el procedimiento es "más efectivo y seguro" de lo pensado, según explicó Izpisúa a Efe por correo electrónico.
Para llevar a cabo los experimentos, se produjeron cigotos fertilizando ovocitos sanos con esperma de un donante portador de una mutación en el gen MYBPC3 (causante de la enfermedad).
Otra de las novedades es el momento en el que se usó CRISPR-Cas9, una técnica que permite cortar el genoma donde se quiere para después repararlo.
Para ello se aplican unas "tijeras" moleculares programables "hechas" de proteínas y pequeñas secuencias de ARN (ácido ribonucleico).
Fueron usadas de dos formas, administrándolas después de la fecundación, como en anteriores trabajos, y, antes, introduciéndolas a la vez que el esperma en el óvulo.
Esta última fórmula es la que provocó los resultados más sorprendentes, según los autores.
